Dramático: un laboratorio no le entrega a un nene de 6 años un medicamento que necesita para sobrevivir

Rafael Muñoz tiene 6 años y necesita una proteína que se fabrica en Estados Unidos la cual lo ayudaría a vivir mejor y dejar de depender del tubo de oxígeno. A pesar de que sus padres consiguieron una medida cautelar para traer el producto a la Argentina, la empresa que lo provee pone trabas para entregar el medicamento. El niño fue diagnosticado con Hipertensión Pulmonar Arterial (HAP) cuando tenía 1 año y medio. Esta enfermedad afecta la circulación de la sangre entre el corazón y los pulmones, y tiene como consecuencia la falta de oxígeno en el cuerpo y el deterioro del corazón y otros órganos, pudiendo tener consecuencias mortales si no se trata.

“Cuando era bebé, notamos que se le ponía la puntita de los dedos y los labios más oscuros. Ese síntoma nos generó dudas y lo llevamos al hospital. Cuando el pediatra lo mandó a hacer estudios, le diagnosticaron con esta enfermedad. Rafa quedó internado por 10 días en el Sanatorio Argentina y después nos derivaron al hospital Garrahan”, contó su padre, Andrés Muñoz.

Este padecimiento no tiene cura. Pero, en los últimos años se experimentó con una proteína llamada Sotatercept que está dando excelentes resultados en Estados Unidos, Argentina y otros países. El medicamento está en fase 4 de prueba y ya se utilizó en pacientes adultos a quienes se les notó una mejora en los síntomas.

La familia vive en San Juan, y actualmente, los padres de Rafa viajan constantemente a la Ciudad de Buenos Aires para hacer todo lo que tienen a su alcance para poder brindarle una mejor calidad de vida a su pequeño. Probaron de todo durante estos 5 años desde que fue diagnosticaron, pero nada parece resultar y ven que los síntomas empeoran. Incluso, los médicos que lo atienden sostienen que, frente a la escasa efectividad de los tratamientos alternativos, es necesario intentar conseguir esta medicación.

El laboratorio MDS/Merck de Estados Unidos con sede en nuestro país se lo negó alegando que todavía está en etapa de prueba. Motivo por el cual, los padres de Rafa presentaron un amparo judicial para que, por razones humanitarias y de excepción, de carácter compasivo, se les permitiera acceder a la proteína.

En abril pasado, un tribunal de segunda instancia de San Juan determinó ordenar a la ANMAT y al laboratorio que realicen las acciones pertinentes para que Rafa pueda tener su medicación. Así fue que consiguieron una medida cautelar que autorizaba traer a la Argentina el Sotatercept. La FADA permitió la salida del medicamento para este caso en particular y ANMAT autorizó su importación, pero el laboratorio aún no lo liberó ni comunicó a los padres cuándo lo harán. Encima, el plazo otorgado por la Justicia ya venció, ya que solo tenía 5 días para darle el medicamento.

En tanto, la salud de Rafa empeora, dado que requiere de un respirador día y noche, su vientre está abultado, indicando el exceso de agua entre sus órganos, y su corazón tiene un tamaño muy desproporcionado para su edad, por causa del esfuerzo.

“En el laboratorio dicen que la droga no está probada, que está en fase de prueba, pero tenemos el dato de que ya se está aplicando en distintos casos. Para nosotros, esta medicación es la única posibilidad, no tenemos otra opción y necesitamos darle una mejor calidad de vida a nuestro hijo”, explicó Andrés Muñoz. Además, remarcó que la proteína “justamente atacaría la causa y los síntomas” para que su hijo no dependa más del oxígeno. “Todos los que usaron este medicamento les ha cambiado la vida a muchos pacientes”, añadió.

Desde el laboratorio MDS/Merck de Estados Unidos emitieron un comunicado argumentando que el medicamento “se trata de una molécula en fase de investigación clínica no registrada ni aprobada en el país ni en ningún lugar en el mundo”.

“MSD Argentina, S.R.L. viene prestando total colaboración con las autoridades en este asunto e informó que no tiene acceso al medicamento experimental al tratarse de una molécula en fase de investigación clínica no registrada ni aprobada en el país ni en ningún lugar en el mundo, cuya investigación la está llevando a cabo Merck & Co. Inc., con sede en los Estados Unidos.

Merck & Co. Inc. está trabajando en estudios clínicos en adultos y a la fecha no hay estudios clínicos que permitan evaluar datos de seguridad y eficacia clínica en niños de la edad del paciente. Por lo tanto, no se puede establecer el perfil riesgo-beneficio, ni la dosis de administración segura y adecuada del producto a un paciente pediátrico.

Las agencias regulatorias requieren la realización de estudios clínicos para demostrar la seguridad y la eficacia de los potenciales medicamentos, con el fin de proteger al público. Al ser un fármaco en investigación, ninguna autoridad regulatoria en el mundo lo ha autorizado, hasta el momento.

Seguimos colaborando con la justicia en este asunto y expresamos nuestra más profunda consideración con el niño y su familia”.